近日特殊视频，生物制药公司Pharming公布了PI3Kδ过度活化详尽征调理药物Joenja在4-11岁儿科患者中进行的3期临床历练积极顶线成果，历练不雅察到该药物在此患者群体中的疗效及安全性与在12岁及以上患者中一致：患者的淋巴细胞增殖得到改善、免疫表型得到改革，莫得出现与药物关系的严重不良事件。

该公司决策于2025年向大家监管机构寻求批准Joenja用于调理4-11岁儿科患者。

口服PI3Kδ扼制剂Joenja是一种于2023年3月得到好意思国FDA批准的首个且是当今唯独一个PI3Kδ过度活化详尽征靶向调理药物，其被批准用于12岁及以上的患者。近日，生物制药公司Pharming公布了该药物在4-11岁儿科患者中进行的3期临床历练积极顶线成果。

据Pharming先容特殊视频，该详尽征是一种忽视的原发性免疫谬误病，由PIK3CD或PIK3R1基因变异引起，这两种基因对东谈主体免疫细胞的发育和功能至关艰辛。这种进行性疾病以症状为特征，症状包括严重的复发性鼻窦肺感染、淋巴细胞增生、本人免疫和肠病。

Joenja是一种口服小分子PI3Kδ扼制剂，旨在扼制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸的产生。磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸是一种艰辛的细胞信使，可调理多种细胞功能，如增殖、分化、细胞因子产生、细胞存活、血管生成和代谢。

Pharming示意，决策从2025岁首始，将这项在4-11岁患者中进行的历练数据纳入大家监管文献，以寻求批准Joenja（Leniolisib/莱尼奥利西布）用于PI3Kδ过度活化详尽征儿科患者。

这项在4至11岁儿科患者中进行的3期临床历练(NCT05438407)，在好意思国、欧洲和日本招募了21名受试者。这项单组敞开标签临床历练正在评估Joenja在这一患者群体中的安全性、耐受性和有用性。

该说合的主要疗效绝顶是12周时与肇端比较，淋凑趣大小减小，稚子B细胞占总B细胞的比例增多。次要绝顶包括使用经由考据的患者问卷，凭据形体、社会、厚谊和学校功能的测量，评估Joenja改善健康关系生涯质地的才调。这些绝顶与既往该药物在PI3Kδ过度活化详尽征历练顶用于评估12岁及以上患者临床成果的绝顶同样。

21名患者均完成了12周的调理期。淋巴细胞增殖得到改善，通过见识病变大小的平均减少来猜度，以及免疫表型得到改革，通过稚子B细胞百分比的增多来阐述注解。在说合的四个剂量水平中均不雅察到淋巴细胞增生和免疫表型改革的改善，与之前讲述的青少年和成年患者的改善一致。统统调理出现的不良事件均讲述为轻度至中度。莫得与药物关系的严重不良事件。

完好的成果将在行将召开的医学会议上公布，并在同业评审期刊上发表。

参与本说合的相宜条目的患者将通过一项敞开标签膨大历练链接秉承Joenja调理一年，以进一步评估这些患者的安全性、耐受性和疗效。此外，一项纳入了1至6岁PI3Kδ过度活化详尽征患儿的孤苦3期临床历练正在进行中，以评估这一更年青东谈主群的Joenja新儿科配方。

注：本文旨在先容医药健康说合，不作任何用药依据特殊视频，具体用药结合，请商议主治医生。